Die Aufnahme der Krankenhausausnahme für neuartige Therapien in die neue Arzneimittelverordnung stellt Gesundheitsorganisationen und die Industrie angesichts der Bedenken hinsichtlich der Zugänglichkeit nicht zufrieden.
Ein Vorschlag der Europäischen Kommission zur Verschärfung der Bedingungen, unter denen Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) von einer Sonderausnahme für die Verwendung in Krankenhäusern profitieren können, hat Gesundheitsakteure gespalten, die Bedenken hinsichtlich des Mangels an EU-weiten Daten haben und Garantien für die spezifischen Verwendungsbedingungen fordern.
Der Grundsatz der Krankenhausbefreiung (Hospital Exemption, HE) wurde erstmals 2007 in der EU-Verordnung für ATMPs – Arzneimittel für den menschlichen Gebrauch, die auf Genen, Geweben oder Zellen basieren und hauptsächlich zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden – im Jahr 2007 eingeführt, um die Verwendung einiger Behandlungen ohne Vermarktung zu ermöglichen Genehmigung unter bestimmten Umständen.
Um sich für die Ausnahme zu qualifizieren, müssen ATMPs – nicht routinemäßig – in einem Krankenhaus hergestellt werden, für einzelne Patienten bestimmt sein und im selben Mitgliedsstaat verwendet werden, und es darf keine zentral genehmigte Behandlung oder klinische Studie verfügbar sein für das Medikament.
Die vorgeschlagene neue Arzneimittelgesetzgebung verschönert den Text von 2007 und führt Anforderungen für die jährliche Sammlung, Berichterstattung und Überprüfung von Daten durch die zuständigen nationalen Behörden sowie die Veröffentlichung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in einem zentralen Speicher ein.
In seiner darauffolgenden Stellungnahme betonte das Parlament bei der Einreichung von Anträgen auf Krankenhausbefreiung den Schwerpunkt stärker auf die Beweise für Qualität, Sicherheit und erwartete Wirksamkeit der ATMPs.
François Houÿez, Direktor für Behandlungsinformationen und Zugang bei der europäischen Organisation für seltene Krankheiten EURORDIS, sagte gegenüber Euronews, dass Krankenhausausnahmen eine entscheidende Rolle bei der Verbesserung des Zugangs zu Therapien spielen können, die auf dem Pharmamarkt wahrscheinlich keinen Erfolg haben werden.
Houÿez erklärte, dass für eine wirkliche Wirksamkeit der Ausnahmen harmonisiertere Zulassungskriterien, die Einrichtung von Registern zur Verfolgung aller behandelten Patienten, die Möglichkeit der Zusammenführung von Registern oder des Datenaustauschs zwischen Krankenhäusern sowie Transparenz hinsichtlich der Kosten erforderlich seien ATMPs.
Auch Paolo Morgese von der Alliance of Regenerative Medicine (ARM) stimmte der Notwendigkeit eines strengen Regulierungsprozesses zu.
Aus dem Text des Parlaments geht hervor, dass er die verstärkte Aufsicht über klinische und Sicherheitsdaten zu Produkten, die von der Krankenhausbefreiung betroffen sind, begrüßt.
„Wir hoffen auf mehr Klarheit hinsichtlich der spezifischen Umstände, unter denen das Hochschulsystem eingesetzt werden sollte, um die Integrität und Fachkompetenz des zentralisierten Zulassungssystems der EMA zu wahren“, fügte er im Hinblick auf die laufenden Diskussionen im EU-Rat hinzu.
Morgese von ARM fügte hinzu, dass es aufgrund der derzeitigen Funktionsweise des Systems keine qualitativ hochwertigen Daten über die Anzahl der Patienten gebe, die auf EU-Ebene von diesen Behandlungen profitieren.
„Die unterschiedlichen Auslegungen und Umsetzungen des Systems in der EU haben dazu geführt, dass in einigen Mitgliedstaaten die Krankenhausausnahme bei einer großen Anzahl von Patienten in Anspruch genommen wird“, stimmte der Europäische Verband der pharmazeutischen Industrie und Verbände (EFPIA) in einem Bericht zu Daher stellt die Organisation die Frage, ob das Prinzip der Nicht-Routine-Basis eingehalten wird.
In der EFPIA-Erklärung wurde darauf hingewiesen, dass die Ausnahme nur dann angewendet werden sollte, wenn kein zugelassenes Arzneimittel verfügbar ist, und forderte die notwendigen Schutzmaßnahmen, um dies zu gewährleisten.
„Dies ist von entscheidender Bedeutung, um sicherzustellen, dass Patienten geschützt sind und dass Entwickler weiterhin investieren, klinische Studien durchführen und eine Marktzulassung in der EU beantragen, um Patienten in Europa mehr transformative ATMPs zur Verfügung zu stellen“, fügte sie hinzu.
Allerdings sind sich nicht alle einig, was die Voraussetzungen für die Inanspruchnahme der Krankenhausbefreiung betrifft.
Zehn europäische Organisationen, darunter die European Blood Alliance, die Association of European Cancer Leagues und Health Action International, haben eine Erklärung veröffentlicht, in der sie vor den Gefahren einer übermäßigen Einschränkung der Nutzung der Ausnahme warnen.
„Die Daueranforderungen einer Ausnahmeregelung für Krankenhäuser dürfen weder zur Unterbrechung oder Nichtverfügbarkeit der Patientenbehandlung führen noch einen unnötigen Verwaltungsaufwand für medizinisches Fachpersonal schaffen, der die Patientenversorgung beeinträchtigt oder die Entscheidungsfindung verlangsamt“, heißt es im Text.
Sie sind außerdem der Ansicht, dass die Befreiung von Krankenhäusern nicht auf Fälle beschränkt werden sollte, in denen kein Arzneimittel auf EU-Ebene zugelassen ist, da die Zulassung nicht immer zu Verfügbarkeit und Zugang führt, da ATMPs aufgrund von Marketingstrategien der Rechteinhaber, hohen Preisen usw. häufig nicht verfügbar sind negative Erstattungsentscheidungen.
