Hilfe bei unheilbarer Krankheit
Forscher entdecken neue Wirkung von Viagra-Wirkstoff
12.03.2026 – 11:50 UhrLesedauer: 3 Min.
Ein Wirkstoff aus dem bekannten Potenzmittel Viagra könnte überraschend gegen eine bislang unheilbare Kinderkrankheit helfen. Eine erste Studie erzielt deutliche Verbesserungen.
Ein Wirkstoff, der eigentlich gegen Bluthochdruck und Erektionsstörungen eingesetzt wird, könnte eine völlig andere Krankheit lindern. Forscher der Berliner Charité berichten, dass Sildenafil – besser bekannt als Viagra – beim Leigh-Syndrom, einer seltenen und bisher unheilbaren Stoffwechselerkrankung, deutliche Verbesserungen gezeigt hat. Die internationale Pilot-Studie unter Leitung der Charité Berlin wurde kürzlich im Fachjournal „Cell“ veröffentlicht.
Im Mittelpunkt der Studie steht das Leigh-Syndrom. Dabei handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung des Energiestoffwechsels. Sie gehört zu den sogenannten Mitochondriopathien. Damit bezeichnen Mediziner Krankheiten, bei denen die Mitochondrien – die „Energiekraftwerke“ der Zellen – nicht richtig arbeiten.
Beim Leigh-Syndrom führen Veränderungen im Erbgut dazu, dass diese Zellkraftwerke zu wenig Energie bereitstellen. Besonders stark betroffen sind Gehirn und Muskulatur. Die Krankheit zeigt sich meist schon im Baby- oder Kleinkindalter und schreitet langsam fort. Typische Symptome sind epileptische Anfälle, Muskelschwäche, Atemprobleme und Entwicklungsstörungen.
Eine wirksame medikamentöse Therapie gibt es bisher nicht. Viele Kinder sterben innerhalb weniger Jahre nach der Diagnose.
Bei der Suche nach neuen Therapien legten die Forscher einen langen Weg zurück: Sie nahmen Hautzellen von Betroffenen und wandelten diese im Labor in sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen um. Das sind Zellen, die sich in verschiedene Zelltypen entwickeln können.
Aus diesen Stammzellen erzeugte das Team Nervenzellen, die die Krankheit im Labor nachbildeten. Anschließend testeten die Forscher mehr als 5.500 bereits bekannte Medikamente an diesen Zellen, um mögliche Kandidaten für eine Therapie zu finden. Ole Pless, leitender Studienautor vom Fraunhofer-Institut für Translationale Medizin und Pharmakologie ITMP erklärt in einer Pressemeldung, dass es sich um das bisher größte Wirkstoffscreening zur Behandlung des Leigh-Syndroms handelt.
Dabei stach besonders ein Wirkstoff hervor: Sildenafil, ein sogenannter PDE-5-Hemmer. Diese Medikamente blockieren ein Enzym (Phosphodiesterase-5), wodurch sich Blutgefäße erweitern und die Durchblutung verbessert wird. Deshalb wird Sildenafil neben der Behandlung von Erektionsstörungen auch gegen Bluthochdruck und Lungenhochdruck (bei Säuglingen) eingesetzt.
In den Laborversuchen zeigte Sildenafil mehrere Effekte: Der Wirkstoff verbesserte den Energiestoffwechsel der Nervenzellen und förderte ihr Wachstum. In sogenannten Organoiden – wenige Millimeter großen Mini-Modellen des Gehirns – entwickelte sich das Nervengewebe unter der Behandlung besser.
Nach den Tests an Nervenzellen folgen Versuche im Tiermodell. Auch dort wirkte das Medikament vielversprechend: Die behandelten Tiere lebten länger und zeigten mildere Krankheitssymptome.
Daraufhin behandelten Ärzte sechs Patienten im Alter zwischen neun Monaten und 38 Jahren mit Sildenafil. Innerhalb weniger Monate verbesserte sich insbesondere ihre Muskelkraft, bei manchen Betroffenen verschwanden auch die neurologischen Symptome. Alle Patienten vertrugen das Medikament insgesamt gut.
Studienautor Markus Schülke von der Charité sagte in einer Pressemeldung: „Beispielsweise verlängerte sich die Laufstrecke eines Kindes unter Sildenafil-Behandlung um das Zehnfache, von 500 auf 5.000 Meter.“ Bei einem anderen Kind verschwanden regelmäßig auftretende Stoffwechselkrisen nahezu vollständig, ein weiteres Kind hatte keine epileptischen Anfälle mehr.
